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Riassunto

del Prof. Massimo Fabrizio Martelli per non addetti ai lavori

Lo studio riguarda 43 pazienti adulti (età mediana 40 anni)  affetti da Leucemie acute ad alto rischio di recidiva che sono stati sottoposti a Trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore familiare incompatibile, non essendo disponibili donatori compatibili nè nell'ambito familiare nè nei Registri di donatori volontari. Accanto alle cellule staminali del donatore che hanno lo scopo di ricostruire le cellule del sangue, è stato  infuso un elevato numero di linfociti convenzionali e di cellule T regolatorie (Tregs). Queste ultime sono in grado- senza dover somministrare nel post-trapianto trattamenti immunosoppressivi -   di bloccare gli effetti negativi  dei linfociti convenzionali (induzione della malattia trapianto contro ospite; Graft versus Host Disease)  senza comprometterne l'azione positiva di eliminazione delle cellule leucemiche del paziente (effetto Graft versus Leukemia).

Questa strategia, elaborata per la prima volta dal Gruppo di Trapianto di Midollo Osseo dell'Università di Perugia, ha consentito di ottenere risultati eclatanti nel controllo della malattia eliminando pressocchè completamente il rischio di recidiva post-trapianto  e al contempo  prevenendo la grave complicanza della Graft versus Host Disease. 

Per contro, necessita sottolineare che in simili popolazioni di pazienti "ad alto rischio" i trapianti "convenzionali" sia da familiare identico o incompatibile sia da Donatori volontari sono purtroppo caratterizzati da un  rischio di recidiva  ancora  molto elevato, costantemente attorno al 30%, a paragone del  5%  osservato nel nostro studio.

In sintesi, per la prima volta, il trapianto di cellule staminali emopoietiche consente di raggiungere in pazienti adulti  un potentissimo effetto anti-leucemico in assenza di una severa complicanza quale la Graft versus Host Disease. 

 


 

 

06/11/2014 Presidente Giorgio Napolitano, Prof. Umberto Veronesi, Premio VENOSTA al Prof. Brunangelo Falini